作者 : 蕭永文 ( Raymond ) ，天大資產管理公司 投資總監，曾奪全港珠心算冠軍。 大學時期，「幸運地」遇上百年一遇的金融海嘯，因投資股票獲利12倍被報章訪問，另每年都能發掘倍升投資機會，成為專業投資者。
基因療法成為人類救星
去年底，生物醫藥領域出現一個重大消息，市場甚至認為，它將會是人類的救星。美國食品及藥物管理局（FDA）的諮詢委員會一致通過，核准了美國歷來首款利用基因療法治療遺傳性失明的療法LuxTurna上市，標誌著創新基因療法邁進一大步，有專家也認為這會為眾多先天病患者帶來曙光。
LuxTurna由美國基因療法公司「星火治療」Spark Therapeutics Inc（ONCE.US）開發，致力治療一種罕見的遺傳性視網膜疾病：萊伯先天性黑蒙病（Leber Congenital Amaurosis, LCA）。這種病由RPE65基因突變導致，患有這種疾病的人通常在出生時就有嚴重的視覺缺損，並且隨著年齡的增長視覺逐漸退化。美國、歐洲和一些其他市場，共約有6,000名病人患有該遺傳疾病，目前並沒有藥物可以有效的治療該病。LuxTurna屬於一次性療法，醫護人員會直接向患者視網膜細胞注入替代基因，從而改善患者視力。美國醫學界最初估計，相關治療費用定價會高達每隻眼睛50萬美元。
雖然LuxTurna基因療法無法幫助病人將視力完全恢復到正常水平，但是對於漸盲的病人來說，大幅改善的視力對他們的生活也可以帶來相當大的改變。LuxTurna在第三期臨床試驗中，29名LCA患者接受治療，其中27名（93%）患者視力有明顯的改善，已經可以在光下自行走一條充滿障礙的道路，效果相當良好。基因療法雖然定價昂貴，但基因療法與傳統的藥物治療的分別，在於傳統藥物治療傾向治療疾病的症狀（治標），而基因療法則回歸到最根本、潛在的遺傳問題（治本）。市場預期基因療法會為人類健康帶來突破性的發展，根治更多遺傳頑疾，甚至令人類更長壽。
基因治療藥物Luxturna獲FDA核准
美國食品藥物管理局（FDA）局長Scott Gottlieb在今年BIO國際生技大會（BIO International Convention）上表示，目前已有數百種細胞和基因相關治療的臨床新藥正申請上市，並且預計FDA將在2022年之前，核准40種基因療法。在未來的十年內，人們可以能治癒一些像鐮狀細胞貧血（sickle cell anemia）等遺傳性血源性疾病。2019年FDA將編列大量預算，來加強推動政府與持續生產相關的民間企業之間的合作。
