P2 IR講堂 Cara
作者 :獅華股份董事長章誠爽 金融公關(香港)副客戶總監彭淑賢
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題目：《十億美元分子》讀後感（二）
Vertex的研發初衷是給予靶點的小分子免疫抑制劑，應用於癌症或HIV愛滋病治療；然而今天，30年後Vertex唯一賴以産生收入的藥物却是一種治療肺氣腫——水晶狀纖維的小分子，且該藥物幾乎屬孤兒藥，因患者的數量在北美才75,000人左右，遠遠低於癌症和愛滋病的患者。
新藥特別是一類新藥分子（十億美金級別）的研發就像在黑洞中捕捉一隻蚊子，你冒著隨時跌到，撞得頭破血流的風險，在高速的運轉捕捉中。大家都在競爭，爭做第一個捕捉到蚊子的那個人。因為只有第一才有價值及專利保護。因此，新藥研發企業的掌門人非常重要，方向判斷和決斷力、意志、資源等綜合能力決定了成敗。投資人會發現幾乎每家創新藥企的掌門人都是頂級科學家，或大藥企的前研發掌門人。
因此創新藥企掌門人的經歷和個性變得非常重要，俗話說個性決定命運。Vertex的創始掌門人博格是一個聰慧過人的叛逆者，出生在中上産階級，從小就酷愛科學，喜歡挑戰常規堅定了追求自己愛好，化學和生物學的信念。
藥物開發是一個循環往復的過程，首先要測試分子對靶點（通常是蛋白）的親和性，然後測試成功分子的生物化學活性。如果它有活性，能够改變靶點的生物功能，那麽就進入細胞實驗階段。那些能影響細胞，又不會直接把所有細胞殺掉（毒性）的分子才可以進一步進行實驗。其間要根據治療指數來評估這些分子，即綜合藥效與毒性的成本效益分析。
早在上個世紀90年代，每年在全歐美能够進入測試階段的新藥分子不到50萬個，最終可以通過以上全部測試過程的新藥分子概率是數十年才一個。
